当前，AI在生命科学领域的创新应用及技术突破，吸引了大量资本涌入。随着AI技术在药物发现、诊断和个性化医疗中的应用增加，市场规模不断扩大。利用AI技术助力创新药研发，可大大缩短药物研发时间，提高研发成功率。

AI为新药研发带来变革

蛋白质担当“生命的积木”

在临床治疗上，AI为新药开发带来前所未有的变革。AI新药研发高度聚焦免疫、肿瘤、慢性重疾等领域。从确定肿瘤患者的最佳治疗方案，到识别新的蛋白质-配体相互作用，再到新型治疗药物的发现，AI新药研发越来越受到投资界瞩目。

据了解，当前AI新药研发高度聚焦“大分子”、“小分子”药物研发，以及重大疑难杂症突破，开发设计了各种大小分子药物的创新算法，对于患者基因组数据的分析技术包括靶点发现。国内AI新药研发巨头，利用人工智能、深度算法等前沿技术，进一步赋能医疗大分子药物研发。并通过整合AI深度学习、结构生物学、高通量生物筛选技术，解密氨基酸序列语言，de novo生成突破性的新一代生物药物，改变疾病治疗模式。

在AI新药开发过程中，蛋白质结构至关重要。蛋白质是生命的基本组成单位，蛋白质被誉为“生命的积木”，在生物体内扮演着多种关键角色：1.作为酶催化生化反应；2.形成细胞骨架支撑细胞结构；3.作为抗体参与免疫防御；4.作为转运蛋白运送物质；5.作为信号分子传递信息。

高通量技术“提升效率”

助推蛋白质结构高精度预测

蛋白质是人体细胞中重要的功能性分子，人体中绝大部分的生化反应都是通过蛋白质分子完成的。据美国 FDA 批准的药物统计，目前所有成药的靶点中， 蛋白型靶点占比非常高。蛋白型靶点之所以成为药物靶点的主要类型，是因为蛋白质的三维结构提供了药物的结合位点。

了解靶蛋白的结构是设计高效药物的关键。近几年，国产AI蛋白质结构预测不断实现新的突破，用单条序列解决3D结构。随着AI技术的不断进步，AI蛋白质设计将为生物药相关研发带来更多突破性进展。AI技术——开创性的蛋白质大语言模型，能够精确预测。如能够准确预测蛋白质空间结构，就可以根据人们的需要定向制造蛋白质（比如根据患者的症状人工合成蛋白质药物）。

值得关注的，高通量药物筛选技术是一种先进的药物研发方法。高通量药物筛选技术的主要步骤包括：建立化合物库、设定筛选模型、高通量筛选、数据分析以及验证筛选结果和早期成药性评价。

主要由化合物样品库、特异性体外筛选模型、自动化操作系统、高灵敏度的检测系统和数据库管理系统五部分组成。这一综合系统，使得短时间内筛选出具有治疗潜力的化合物成为可能，大大提升了新药研发效率。综合系统通过评估化合物的生物活性，提供高效、精确的样品处理，通过筛选数据，帮助研究人员找出具有活性的化合物。

AlphaFold2辅助药物发现

指导蛋白三维结构预测

AlphaFold2作为基于深度学习的蛋白质结构预测模型，通过独特的原理和架构，实现了高准确度的快速蛋白质结果预测，并在生物学和医学的研究中发挥多方面的作用。蛋白质结构预测工具AlphaFold2，正在指导蛋白三维结构在线预测，辅助药物研发。

图为：国际顶尖学术期刊 Science 刊登了题为：AlphaFold2 structures guide prospective ligand discovery 的研究论文

研究表明，AlphaFold2在生成蛋白质的3D模型以及预测配体结合能力方面十分有效，这一AI模型可以对与配体发现相关的构象进行采样，大大扩展了基于结构的配体发现的适用性领域。这项研究也提示我们，AlphaFold2对新药发现具有极大潜力。

蛋白质结构预测，是生命科学和医学的重要研究领域，也是人工智能在科学研究中的重要应用场景。据调查，Deep mind团队发布的AlphaFold2是目前为止对蛋白三维结构预测的最为准确的工具，直接颠覆了整个结构生物学。

AlphaFold2 (AF2)是由Deep Mind开发的一项基于人工智能深度学习的蛋白质结构预测方法，其利用深度学习算法，根据给定的氨基酸序列，使用神经网络架构模型，通过利用同源蛋白质的信息和多序列比对，以原子级精度从氨基酸序列中训练预测蛋白质结构。因具有优秀的预测精度，在第14届结构预测的关键评估(CASP14)大赛中获得了冠军。

AlphaFold2（AF2）的亮点在于：

1、AF2采用的神经网络架构。基于注意力机制的神经网络架构，能够有效地捕捉蛋白质的关键特征，从而使AF2具备极强的预测能力。  

2、AF2采用的数据与搜索算法。大量的氨基酸序列和结构数据，使深度学习神经网络能够探索蛋白质序列和结构之间的各种依赖关系，提高AF2预测结果精确性。

3、AF2的训练方法。可让AF2学到更多蛋白质特征，预测出更复杂和多样的蛋白质结构，提高AF2预测蛋白质结构的精确性，为生物学和医学的发展提供强大工具。

总之，AI新药研发的商业价值越来越凸显，商业化路径清晰。AI新药头部企业在资本助推、高通量药物筛选技术驱动、AlphaFold2蛋白质结构预测工具引领下，加快奔向资本市场IPO，

努力创造增值回报，助推医疗行业实现技术突破。

部分数据来自：Science、生物工程学报