在生命科学领域，干细胞研究始终占据前沿核心地位，引领着医学变革的新方向。近期，干细胞领域频传捷报，一系列重大进展为该行业的发展注入了强劲动力。

斯坦福医学中心研究团队于《自然医学》发表的Ⅰ期临床试验成果表明，布利奎利单抗抗体疗法能够安全有效地替代白消安化疗与放射治疗，为范可尼贫血患儿的干细胞移植开辟了全新路径，实现了无DNA损伤的干细胞移植预处理，极大地降低了传统治疗手段的副作用风险。

与此同时，张红凯院士领衔的科研团队成功将诱导多能干细胞（iPS细胞）重新编程为功能完备的神经元干细胞（NSCs），这一突破性成果为帕金森症、阿尔兹海默症等神经退行性疾病的根治带来了曙光，有望从根本上扭转此类疾病目前难以治愈的困境。

政策层面，国家卫生健康委明确答复，将进一步发挥粤港澳大湾区改革开放“试验田”的作用，全力支持横琴粤澳深度合作区开展干细胞技术“先行先试”及转化应用。持续完善细胞治疗产品技术评价体系，为干细胞技术的规范化、科学化发展保驾护航。

这一系列技术突破与政策举措，共同推动干细胞行业站在了发展的关键历史节点，政策扶持、研发突破与商业化落地三驾马车并驾齐驱，为行业注入了实打实的发展动力与可预期的增长潜力。

政策端

监管路径明晰，引领行业规范前行

我国干细胞技术监管体系历经长期探索与完善，早期实行的“药品+医疗技术”双轨制管理模式，虽为行业初期发展预留了一定空间，却因监管标准二元化衍生诸多问题。彼时，干细胞临床研究由卫生健康管理部门负责机构与项目双备案，新药注册临床试验则归药监部门监管，不同主体在法规解读、审查重点上的差异，导致企业报批需反复协调，创新成果转化周期大幅延长。

更关键的是，行业缺乏统一的技术质量控制标准与精细化临床操作指南，部分企业受利益驱使，在技术不成熟、安全性存疑的情况下仓促推进行干细胞疗法商业化，“魏则西事件”便是这一混乱时期的典型代表，涉事免疫细胞治疗在第三类医疗技术管理框架下，既无严格质控，又存在宣传乱象，不仅严重损害患者权益，更让公众对干细胞技术信任度降至冰点，行业发展陷入停滞。

为扭转这一局面，国家迅速调整监管策略，果断叫停“以医疗技术为院内收费商业化”的无序模式，明确以“药品”为核心的监管方向，开启干细胞行业规范化发展新篇章。

自2020年起，药监部门围绕干细胞疗法的研发、生产、临床等关键环节，密集出台精准且系统的技术规则：2020年，国家药监局药品审评中心（CDE）发布多个干细胞创新药研发指南，引导行业按创新药路径申报；2023年，《人源干细胞产品药学研究与评价技术指导原则（试行）》《人源性干细胞及其衍生细胞治疗产品临床试验技术指导原则（试行）》等3项核心文件相继落地，逐步构建起从实验室研究到临床应用的全流程监管标准体系，为干细胞疗法“按药品审批”的商业化路径提供了清晰、坚实的政策依据。

政策的确定性彻底消除了企业发展的不确定性。此前双轨制下，部分企业即便拿到临床批件，仍因期待“医疗技术商业化”快速通道而选择观望，导致研发进程拖沓；如今监管路径明确，企业得以将更多精力与资源投入研发创新，行业研发热情被充分激发。数据显示，2024-2025年间，大量干细胞临床项目加速进入Ⅱ/Ⅲ期，部分产品成功获批附条件上市，行业创新活力实现全面释放。

与此同时，国家医保层面也持续发力，为干细胞技术普及注入关键动力。2025年1月，国家医保局印发《血液系统类干细胞治疗技术医保立项指南(试行)》，明确将干细胞成分去除、分离制备、冷冻续存、回输等核心医疗服务项目纳入医保立项范畴。

这一举措意义重大：既解决了干细胞治疗长期面临的支付难题，降低患者经济负担、提升疗法可及性；又能通过医保支付的杠杆效应刺激市场需求释放，为干细胞治疗技术大规模临床应用奠定基础，推动行业从“研发驱动”向“市场驱动+临床应用驱动”转型，进一步完善了从政策支持到临床实践的全产业链发展闭环。

研发端

国内外首款药物获批，临床管线蓬勃发展

首款药物的里程碑意义

在国际上，2024年12月18日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准Mesoblast公司的间充质干细胞（MSCs）产品Ryoncil（麦斯布拉特）上市，用于治疗2个月及以上儿科患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病。这是全球首个获得FDA批准的间充质基质细胞疗法，其获批标志着细胞疗法在治疗危及生命的疾病方面取得了历史性进展，尤其是为治疗选择有限的儿童患者带来了新希望。

这一决策不仅填补了全球干细胞药物领域的审批空白，更以权威监管背书的形式，验证了干细胞疗法在临床应用中的可行性，为长期处于研发攻坚期的全球行业参与者提供了关键信心支撑，也为后续同类药物的申报与审批构建了可参考的监管框架。

在国内紧密跟随国际前沿医疗发展的进程中，2025年1月2日成为了我国干细胞领域具有里程碑意义的一天。国家药监局凭借优先审评审批程序，附条件批准了铂生卓越生物科技（北京）有限公司申报的艾米迈托赛注射液（商品名：睿铂生）上市。

此药品主要用于治疗14岁以上消化道受累为主、且激素治疗失败的急性移植物抗宿主病（aGVHD）。这一成果的诞生，充分彰显了我国在干细胞领域深厚的科研实力，也标志着我国在干细胞药物临床应用的道路上，稳稳地迈出了坚实的第一步。在二季度，艾米迈托赛注射液成功开出首张处方，这一举措为后续产品的市场推广筑牢了根基，预示着该药品在市场拓展方面将迎来更为广阔的前景。

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丰富多元的临床管线

全球Ⅲ期管线聚焦膝骨关节炎、移植物抗宿主病（GVHD）、肝硬化等重大疾病。

比如膝骨关节炎影响全球约3亿人，同济大学团队在《Cell》发文，首次发现对力学刺激敏感的Procr⁺软骨干细胞，其软骨修复能力优于成熟软骨细胞，为治疗提供新策略；

GVHD领域，美、中已分别获批Ryoncil、艾米迈托赛注射液，通过调节免疫系统，抑制免疫排斥反应，为患者带来生存希望；

解放军总医院王福生团队研究显示，间充质基质细胞治疗失代偿性肝硬化安全可耐受，且在机制研究上取得重要突破，首次在人体内鉴定出MX1+单核细胞是介导间充质基质细胞免疫调节效应的关键细胞亚群，为后续治疗方案优化与生物标志物筛选奠定了基础。

Ⅱ期管线覆盖中毒牙周炎、脑卒中后遗症、糖尿病等更广适应症。

我国2亿中毒牙周炎患者面临传统治疗难以再生组织的问题，成都世联康健的“人牙囊间充质干细胞注射液”作为全球首个用于牙周炎治疗的牙囊间充质干细胞新药获批临床，其干细胞干性和免疫调节能力更强，前期IIT研究证实安全且能促进牙周修复；

近年来，干细胞疗法成为改善脑卒中预后的新途径。解放军第251医院科研团队研究显示，对脑出血患者在常规治疗后，治疗组接受人脐带间充质干细胞移植及康复治疗，对照组仅接受康复治疗，随访12个月发现，治疗组Fugl-Meyer评分及改良Barthel指数均显著高于对照组，肢体运动功能及日常生活活动能力明显改善，治疗效果显著。

在糖尿病治疗领域，瑞普晨创自主研发的技术成果斐然。由天津市第一中心医院沈中阳、王树森研究组，北京大学、昌平实验室邓宏魁研究组与杭州瑞普晨创科技有限公司组成的研究团队，利用化学重编程技术诱导多能干细胞制备胰岛细胞，并将其移植给一名1型糖尿病患者，取得了临床功能性治愈的疗效。该成果9月25日晚发表于国际权威期刊《细胞》。

同年 12 月，公司自主研发的RGB-5088胰岛细胞注射液的临床试验获得国家药品监督管理局受理，成为中国首个获IND受理的用于治疗1型糖尿病的诱导多能干细胞产品。企业研发实力获国际顶级期刊与国家监管机构双重认可，为干细胞治疗糖尿病树立了技术转化标杆。

这些临床管线的持续推进，从细胞作用机制探索到临床疗效验证，再到新药研发突破，为干细胞行业发展提供了多元且坚实的发展方向，有望在未来重塑诸多疾病的治疗格局。

商业化端

先行先试开启新局面，渗透率有望加速提升

近年来，国内积极推行先进疗法“先行先试”政策，为干细胞疗法的商业化开辟了新路径。2025年3月，博鳌先行试验区明确了3款干细胞疗法定价，价格区间在3-15万元/疗程。这一举措为干细胞疗法的商业化实践提供了宝贵的试验田。成都、天津等部分地区也迅速跟进，纷纷开展先行先试工作。通过在这些地区的实践，企业能够提前验证市场需求，积累宝贵的市场经验，为后续在全国范围内的商业化推广奠定坚实基础。

先行先试政策的实施，有效打破了干细胞行业长期以来“上市前无收入”的痛点。企业在先行先试区能够获得一定的收入，缓解资金压力，同时也能根据市场反馈进一步优化产品和服务。以消费级医疗相关适应症为例，如牙周炎，随着人们对口腔健康的重视程度不断提高，对牙周炎治疗的需求也日益增长。干细胞疗法在牙周炎治疗方面展现出的显著效果，使其具有巨大的市场潜力。通过先行先试，企业能够精准把握市场需求，制定更加科学合理的营销策略，加速产品在全国范围内的渗透率提升。

当前，干细胞行业已稳步迈入黄金发展期。从首款药物国内外相继获批，到覆盖多类重大疾病的临床管线持续突破，再到先行先试政策为商业化铺路，行业正逐步打通研发、落地、惠及患者全链条。这些进展不仅让干细胞疗法从实验室走向临床成为现实，更印证了其在解决传统治疗难题上的独特价值。

随着政策、技术与市场的进一步协同，干细胞技术未来有望在更多疾病领域实现突破，为医疗健康领域带来深刻变革，也为患者带来更多治愈希望。

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